Essais Cliniques Décentralisés : Définition, règlementation et normes CNIL

I. Essais cliniques décentralisés

1. Définition

Un essai clinique (Art 2.2.2), selon le règlement 536/2014¹, est une étude clinique (Art 2.2.1), autrement dit une investigation menée sur l’humain afin d’évaluer les effets d’un ou plusieurs médicaments. Son objectif est de vérifier la sécurité et l’efficacité des médicaments avant leur mise sur le marché. Ces vérifications portent sur (Art 2.2.1) : 

• Les effets cliniques et pharmacologiques (comment le médicament agit sur le corps humain) ;
• Les effets indésirables (risques et tolérance) ;
• L’absorption, la distribution, le métabolisme et l’excrétion du médicament (comment il est transformé et éliminé par l’organisme).

Pour être qualifié d’essai clinique, au moins l’un des critères suivants doit être rempli (Art 2.2.2) :

• Le traitement des participants est fixé à l’avance et ne dépend pas des pratiques médicales habituelles ;
• La décision de prescrire le médicament est prise au moment de l’intégration du patient à l’essai ;
• Des examens et suivis supplémentaires sont réalisés, en plus des soins classiques.

Les essais cliniques sont essentiels dans l’évaluation de l’efficacité et de la sécurité des médicaments avant leur autorisation de mise sur le marché. 

Dans le cas des essais cliniques dits « décentralisés », la particularité réside dans le fait que tout ou partie des procédures habituellement réalisées sur site (hôpital, clinique, centre de recherche) sont effectuées à distance, grâce aux technologies numériques, ce qui représente notamment un défi au regard de la réglementation des technologies connectées. À ce sujet, la Commission européenne précise dans ses recommandations sur les éléments décentralisés dans les essais cliniques² – publiées le 13 décembre 2022 – que « Les essais cliniques portant sur des médicaments expérimentaux utilisent de plus en plus des procédures réalisées en dehors du site traditionnel de l’essai clinique, un concept généralement appelé décentralisation. »

2. Caractéristiques des essais cliniques décentralisés

Dans ses recommandations, la Commission européenne identifie plusieurs caractéristiques clés des essais décentralisés, qui permettent de mieux appréhender la manière dont ce type d’essais sont conduits et comment ils diffèrent des essais cliniques traditionnels :

• L’utilisation de technologies numériques comme les journaux électroniques, les dispositifs connectés, les consultations téléphoniques ou en ligne.³ 
• La possibilité pour les participants de ne pas se rendre physiquement sur site pour certaines procédures, remplacées par des évaluations à domicile ou à distance.⁴
• L’implication de prestataires de services externes, qui peuvent prendre en charge certaines tâches en dehors des centres de soins habituels.⁵
• L’évaluation et la prise en charge du patient à distance, avec un suivi médical adapté et sécurisé.⁶ 
• Une collecte de données spécifique, nécessitant des outils adaptés et une gestion des risques liée à la fiabilité des données et à la confidentialité.⁷ 

II. Essais cliniques décentralisés : un sujet d’intérêt européen 

Les essais cliniques décentralisés sont un sujet d’intérêt européen, comme le démontrent les recommandations publiées par la Commission européenne qui visent à intégrer progressivement des éléments décentralisés dans les essais cliniques au sein de l’UE, en tenant compte des outils numériques et des procédures à distance. 

Ces éléments décentralisés incluent, par exemple, l’utilisation du consentement électronique, la distribution de produits médicaux d’investigation à distance, la gestion des données à distance, ainsi que la réalisation de certaines procédures cliniques à domicile.⁸ L’objectif étant de garantir la sécurité des participants, la protection de leurs droits, ainsi que la fiabilité des données, tout en facilitant l’utilisation des technologies numériques dans le cadre des essais cliniques.⁹ Ce cadre est particulièrement pertinent à la lumière des leçons tirées de la pandémie de COVID-19.¹⁰ 

Dans cette dynamique, la France a lancé une phase pilote en 2024, initiée par la DGS, la DGOS, l’ANSM et la CNIL¹¹, pour accompagner les promoteurs dans la conception de projets de recherches cliniques décentralisées. Cette phase vise à offrir un soutien ciblé à 20 projets afin de répondre aux défis spécifiques rencontrés lors de la mise en œuvre d’éléments décentralisés. Cette initiative s’inscrit dans un effort pour garantir la conformité avec les recommandations européennes tout en soutenant les acteurs français dans l’adoption de ces nouvelles pratiques.

III. Un cadre en pleine évolution

Le cadre des essais cliniques évolue encore, notamment concernant le traitement des données personnelles. En mai 2018, la CNIL a ainsi validé deux méthodologies de référence (MR-001 et MR-003)¹² au travers de deux délibérations qui s’appliquent notamment aux essais cliniques, y compris ceux régis par le règlement 536/2014. 

Aujourd’hui, la CNIL poursuit l’évolution du cadre des essais cliniques en réponse aux défis posés par les nouvelles pratiques, comme les essais cliniques décentralisés. Rappelons-le, en 2024, elle a lancé une phase pilote, en collaboration avec la DGS, la DGOS et l’ANSM, pour soutenir les promoteurs dans la conception de projets impliquant des éléments décentralisés. Cette phase vise à recueillir des retours pratiques et à répondre aux questions spécifiques des chercheurs. À termes, cette phase pilote, permettra à la CNIL d’enrichir et ajuster ses méthodologies de référence pour mieux intégrer les spécificités des essais cliniques décentralisés. 

Cette démarche permet dès lors à l’autorité de protection des données de continuer à répondre aux enjeux de la recherche tout en garantissant un cadre adapté aux innovations dans le domaine des essais cliniques.

IV. La protection des données personnelles dans les essais cliniques décentralisés

Les essais cliniques décentralisés reposent fortement sur les technologies de santé numériques, avec un volume important de données collectées à distance et en temps réel. Cette collecte de données à grande échelle soulève des enjeux majeurs en matière de protection des données personnelles, notamment de données personnelles de santé. En Europe, le traitement de ces données est encadré par le Règlement Général sur la Protection des Données (RGPD) et, en France, par la loi Informatique et Libertés, sous le contrôle de la CNIL.

L’article 9 du RGPD rappelle que les données de santé font partie des catégories particulières de données dont le traitement est interdit, sauf exceptions, notamment lorsqu’il est nécessaire à des fins de recherche scientifique et sous réserve de garanties appropriées. Dans ce contexte, la CNIL a adopté deux méthodologies de référence (MR-001 et MR-003) permettant de garantir la conformité des essais cliniques, y compris ceux réalisés avec des éléments décentralisés.

Cependant, la décentralisation des essais ajoute des défis spécifiques : comment assurer la sécurité des plateformes utilisées pour les consultations en ligne ? Comment protéger les données transitant via des dispositifs médicaux connectés ? Le recours à des prestataires techniques extérieurs oblige également les promoteurs à auditer rigoureusement ces sous-traitants pour vérifier leur conformité au RGPD. La CNIL recommande d’ailleurs d’intégrer, dans le cadre de la phase pilote française de 2024, des mesures renforcées de chiffrement et d’authentification forte pour sécuriser la transmission des données de santé.

Enfin, la question du consentement électronique est au cœur du débat. Le consentement doit rester libre, éclairé et spécifique, ce qui implique de fournir aux participants des explications claires sur la collecte et l’utilisation de leurs données. Les recommandations européennes insistent sur l’importance de plateformes numériques transparentes, garantissant aux patients la possibilité de retirer leur consentement à tout moment, sans justification.

En outre, les promoteurs doivent assurer la conformité permanente à la réglementation européenne relative au traitement des données sensibles. Pour plus d’informations, consultez notre page détaillant la conformité des données de santé.

V. Le cadre juridique des essais cliniques décentralisés et ses évolutions

L’encadrement juridique des essais cliniques décentralisés est encore en construction, mais il repose déjà sur un socle législatif solide. Le règlement européen (UE) n°536/2014 relatif aux essais cliniques de médicaments à usage humain constitue la pierre angulaire de ce dispositif. Il prévoit notamment que toute recherche doit être menée dans le respect des droits fondamentaux des participants et dans des conditions garantissant la sécurité, la confidentialité et la fiabilité des données.

Les recommandations européennes publiées en décembre 2022 viennent compléter ce texte, en adaptant ses principes aux spécificités des essais décentralisés. Elles abordent, par exemple, la distribution à distance des produits de recherche, la réalisation d’examens médicaux à domicile et la supervision médicale sans contact direct. La France, dans le cadre de sa phase pilote lancée en 2024 par la DGS, la DGOS, l’ANSM et la CNIL, expérimente l’application de ces recommandations afin de construire un cadre pratique adapté.

L’un des enjeux majeurs du droit des essais cliniques décentralisés réside dans la responsabilité juridique des promoteurs. En effet, en cas de manquement ou d’incident, qui est responsable : le promoteur, le prestataire technique, ou l’investigateur médical à distance ? Cette question est d’autant plus complexe que les technologies de santé numériques se multiplient et que la collecte de données en temps réel génère de nouvelles formes de risques juridiques.

À terme, il est probable que les résultats de la phase pilote française influencent une évolution du cadre législatif et réglementaire, avec des ajustements des méthodologies de référence de la CNIL et potentiellement des adaptations du règlement 536/2014. La jurisprudence européenne et nationale jouera également un rôle important pour clarifier les responsabilités et fixer les obligations des différents acteurs. Cette évolution permettra de concilier innovation et sécurité juridique pour les patients qui souhaitent participer à un essai clinique, tout en favorisant le développement des technologies de santé numériques en Europe.

Par ailleurs, afin de maîtriser les risques liés au numérique, il convient d’intégrer des bonnes pratiques dans la gestion des crises cybernétiques. 

Aumans Avocats : spécialistes en IT/Data, protection des données et externalisation de DPO

En tant que cabinet d’avocats spécialisé IT / Data et protection des données, nous sommes à votre disposition pour vous accompagner dans tous vos projets. Que vous soyez une startup, une PME ou un groupe de sociétés, notre expertise vous permettra de naviguer sereinement dans le paysage complexe de la réglementation et de la conformité. N’hésitez pas à nous contacter pour bénéficier de conseils personnalisés et sécuriser votre avenir numérique.Découvrez dès maintenant notre offre d’accompagnement pour assurer votre mise en conformité RGPD et bénéficiez d’un premier échange personnalisé avec un avocat spécialisé.

1. https://eur-lex.europa.eu/legal-content/FR/TXT/?uri=planjo:20140414-044 – Règlement sur les essais cliniques ↩︎
2. https://sante.gouv.fr/IMG/pdf/recommandations_elements_decentralises_essais_cliniques.pdf – Page 1, Pt 1 ↩︎
3. https://sante.gouv.fr/IMG/pdf/recommandations_elements_decentralises_essais_cliniques.pdf – « Clinical trials with medicinal products have already adopted many decentralised elements such as electronic diaries, wearables, phone calls and online appointments. » ↩︎
4. https://sante.gouv.fr/IMG/pdf/recommandations_elements_decentralises_essais_cliniques.pdf – « In clinical trials with decentralised elements, parts of the clinical trial may be conducted outside the traditional patient care centers, with the involvement of service providers. » ↩︎
5. Ibid – « In clinical trials with decentralised elements, parts of the clinical trial may be conducted outside the traditional patient care centers, with the involvement of service providers. » ↩︎
6. Ibid – « General medical rules to protect patient’s/trial participant’s safety should be upheld in trials with decentralised elements especially when patients/trial participants are separated from traditional patient care centers. » ↩︎
7. Ibid – « IT devices / technologies which are developed and utilised should be fit for the purpose of reliable data collection and handling in accordance with the protocol. » ↩︎
8. Ibid – « electronic informed consent, IMP delivery, trial related procedures at home, data management and monitoring in a decentralised clinical trial setting » ↩︎
9. Ibid – « However, the necessary level of trial participant’s safety, protection of their rights and dignity should be ensured. In addition, the reliability of data for publication and submission for regulatory decision-making should be guaranteed » ↩︎
10. Ibid – « The COVID-19 pandemic highlighted the importance and usefulness of digital tools and decentralised procedures in a healthcare setting and in clinical trials » ↩︎
11. https://www.cnil.fr/fr/essais-cliniques-decentralises-lancement-dune-phase-pilote-par-la-dgs-la-dgos-lansm-et-la-cnil – MR-001 ↩︎
12. https://www.legifrance.gouv.fr/jorf/id/JORFTEXT000037187386 – MR-001, https://www.legifrance.gouv.fr/jorf/id/JORFTEXT000037187443 – MR-003 ↩︎